La farmacologia e la terapeutica esplorano come i farmaci interagiscono con il corpo umano e come questi vengono utilizzati per curare le malattie. Questo campo trasforma la ricerca di base in trattamenti concreti, guidando la scoperta di nuove molecole e ottimizzando l'uso di quelle esistenti per migliorare la salute pubblica.

Su Gist.Science, monitoriamo costantemente medRxiv, il preprint server dedicato alle scienze mediche, per portare ogni nuovo studio in questa categoria direttamente ai nostri lettori. Elaboriamo ogni articolo appena pubblicato, fornendo sia una spiegazione semplice accessibile a tutti, sia un'analisi tecnica dettagliata per gli esperti, rendendo la scienza più comprensibile e utile.

Di seguito trovate l'elenco aggiornato dei più recenti lavori pubblicati su medRxiv in farmacologia e terapeutica, pronti per essere esplorati con le nostre sintesi.

Using genetics to aid detection of adverse drug effects: a Mendelian randomisation analysis of genetically proxied GLP-1RA in 1,020,464 participants across three population-based cohorts

Questo studio di randomizzazione mendeliana su oltre un milione di partecipanti dimostra che l'agonismo del recettore del GLP-1 proxy geneticamente non solo replica gli effetti benefici del farmaco su glicemia, BMI e rischio di diabete di tipo 2, ma conferma anche legami causali con un aumento del rischio di pancreatite (in particolare negli anziani e nei bevitori) e di sarcopenia, evidenziando il potenziale degli approcci genetici per potenziare la sorveglianza della sicurezza dei farmaci.

Mason, A. C., Ballabio, G., Dale, C. E., Garfield, V., Sofat, R.2026-05-24📄 pharmacology and therapeutics

A network meta-analysis of randomised controlled trials of antipsychotic medications to assess their comparative efficacy and tolerability in autistic people

Questa meta-analisi di rete di 22 studi controllati randomizzati che hanno coinvolto 1.562 individui autistici ha rilevato che il risperidone e l'aripiprazolo, in particolare se combinati con l'addestramento dei genitori, hanno dimostrato la maggiore efficacia nel ridurre l'irritabilità e nel migliorare l'impressione clinica globale rispetto al placebo, sebbene entrambi i farmaci siano stati associati a un aumento significativamente maggiore degli effetti avversi.

Deb, S., Limbu, B., Lopez Lopez, J. A., Roy, M., Murugan, M., Roy, A., Brizard, B. A., Santambrogio, J.2026-05-14📄 pharmacology and therapeutics

First-in-human intrapulmonary intratarget microdosing of a novel dual inflammasome inhibitor of NLRP 1/ NLRP 3 in ex vivo human lungs and patients with interstitial lung disease

Questo studio dimostra la fattibilità e il successo di un primo trial di microdosaggio intratarget di Fase 0 nell'uomo, in cui un nuovo inibitore duplice dell'inflammasoma NLRP1/NLRP3 (ADS032) è stato somministrato in sicurezza direttamente alle vie aeree distali di pazienti con malattia polmonare interstiziale tramite broncoscopia, stabilendo una nuova piattaforma rilevante per l'uomo per la valutazione farmacologica precoce di terapie polmonari.

Quinn, T. M., Li, F., Wheeler, B., Dickson, S., Hamilton, K., Fernando, A., Lochenie, C., Mair, J., McNamara, S., Linton, K., Gaughan, E., O'Connor, R., Pellicoro, A., Russell, K., Bruce, A., Denham (…)2026-05-12📄 pharmacology and therapeutics

Supply Chain Vulnerabilities in First-Line Treatments for Sexually Transmitted Infections: Implications for U.S. Public Health Preparedness.

Questo studio individua vulnerabilità diffuse nella catena di approvvigionamento per i trattamenti di prima linea delle infezioni sessualmente trasmissibili negli Stati Uniti, evidenziando rischi come la concentrazione geografica della produzione e la limitata ridondanza, e sollecita interventi politici per rafforzare la resilienza della catena di approvvigionamento e la preparazione della sanità pubblica.

Garcia, C. Y., Leung, W., Shirley, A. M., Zhao, I., Allan-Blitz, L.-T.2026-05-07📄 pharmacology and therapeutics

First-in-Human Safety and Tolerability Study of TOP-N53, a NO-Releasing PDE5 Inhibitor, in Healthy Volunteers

Questo studio di fase I, primo-in-umano, ha dimostrato che TOP-N53, un inibitore della PDE5 che rilascia ossido nitrico, è sicuro e ben tollerato nei volontari sani, inducendo un aumento dose-dipendente e prolungato della perfusione cutanea locale senza eventi avversi.

Seitz, F., Gerth, H. U., Tenor, H., Ludin, C., Bhide, Y., Schaefer, M., Cracowski, J.-L., Naef, R.2026-04-17📄 pharmacology and therapeutics

Adherence to CDC Antimicrobial Stewardship Core Elements and Barriers to stewardship practices among Healthcare Workers at a Tertiary Care Hospital Uttarakhand, India

Uno studio trasversale condotto in un ospedale terziario dell'Uttarakhand, India, ha rilevato una conformità moderata (52,3%) ai principi fondamentali del programma di gestione degli antimicrobici del CDC tra gli operatori sanitari, ostacolata principalmente da carenze sistemiche come la scarsità di forniture, la carenza di personale qualificato e la mancanza di formazione.

K, K., K, M., Kumari, K., Meena, K., Pilania, M., Kashyap, M., Mahala, K., Bhakar, M., Kataria, N., Singh, V., Panda, P. K., Sharma, M.2026-03-28📄 pharmacology and therapeutics

The Role of Pain Frequency in the Divergent Associations Between Cannabis Use and Default Mode Network Connectivity

Questo studio dimostra che la frequenza del dolore modula in modo divergente le associazioni tra l'uso di cannabis e la connettività funzionale della rete in modalità predefinita (DMN), suggerendo che il dolore frequente agisce come un contesto chiave che influenza i correlati neurobiologici dell'esposizione alla cannabis attraverso processi neurali distinti legati agli effetti cumulativi o prossimali.

Brown, T., Liu, C., Kroon, E., Cousijn, J., Filbey, F.2026-03-11📄 pharmacology and therapeutics

Antibiotic price formulation in Tanzania: evidence from national regulatory import permit data 2010-2016

Questo studio analizza i dati delle licenze di importazione in Tanzania dal 2010 al 2016 per dimostrare che i prezzi degli antibiotici sono sistematicamente influenzati dal tipo di formulazione, dall'origine del fornitore e dalla denominazione del prodotto, evidenziando come la struttura degli acquisti e la partecipazione dei fornitori determinino le dinamiche di mercato in un sistema farmaceutico dipendente dalle importazioni.

Kadinde, A., Sangeda, R. Z., Masatu, F. C., Mwalwisi, Y. H., Nkilingi, E. A., Fimbo, A. M.2026-03-06📄 pharmacology and therapeutics

Biomedical Large Language Models and Prompt Engineering for Causality Assessment of Individual Case Safety Reports in Pharmacovigilance

Questo studio valuta l'efficacia di diversi modelli linguistici biomedici combinati con strategie di prompt engineering nell'assessare la causalità delle segnalazioni di eventi avversi, concludendo che, sebbene le prestazioni siano superiori rispetto ai modelli generici, le combinazioni testate (in particolare Medicine LLaMA-3 8B con Chain-of-Thought) rimangono ancora subottimali per un'affidabile valutazione della causalità.

Heckmann, N. S., Papoutsi, D. G., Barbieri, M. A., Battini, V., Molgaard, S. N., Schmidt, S. O., Melskens, L., Sessa, M.2026-02-24📄 pharmacology and therapeutics